La molécule d'Aelis Farma contre la trisomie 21 financée à 6 millions d'euros par l'Europe

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Valérie Scappaticci, directrice financière, Pier Vincenzo Piazza, et Stéphanie Monlezun, directrice des opérations.
Valérie Scappaticci, directrice financière, Pier Vincenzo Piazza, et Stéphanie Monlezun, directrice des opérations. (Crédits : Aelis Farma)
Aelis Farma développe une molécule dont la capacité à effacer les troubles cognitifs provoqués par la trisomie 21 est de plus en plus manifeste. En dotant les tests cliniques de la molécule 217 de cette startup bordelaise d'un budget de 6 millions d'euros, la Commission européenne veut aboutir rapidement à un résultat.

Aelis Farma, startup bordelaise en biotechnologie issue de la recherche fondamentale, bénéficie de 6 millions d'euros de financements qui lui ont été accordés par la Commission européenne dans le cadre du projet Icod (Améliorer la cognition dans la trisomie 21/pour Improving cognition in down syndrome), qui s'inscrit dans le cadre du programme Horizon 2020. Ces 6 millions d'euros vont servir à financer le développement la nouvelle molécule à gros potentiel que porte Aelis Farma, baptisée AEF0217.

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"Cette innovation développe une molécule qui cible le déficit cognitif spécifique à la trisomie 21 qui regroupe un grand nombre de fonctions, dont la mémoire de travail. Le médicament que nous développons permet d'améliorer cette fonction très déficitaire chez les trisomiques 21. Cette molécule 217 est capable de modifier un comportement pathologique sans affecter le fonctionnement du cerveau", déroule pour La Tribune Pier Vincenzo Piazza.

L'origine des troubles cognitifs liés à la trisomie identifiée

Il s'agit en l'occurrence d'inhiber la signalisation du principal récepteur du système endocannabinoïde CB1, réceptacle cérébral naturel dont la forme est compatible pour se lier à celle de la molécule de THC, "principale substance à effets psychotropes du cannabis". Cet effacement du signal est nécessaire parce que ce récepteur CB1 intervient dans la régulation d'un grand nombre de processus physiologiques et cognitifs, et qu'il joue un rôle défavorable en cas de trisomie 21. "Des études récentes montrent ainsi que les troubles cognitifs liés au syndrome de Down (trisomie 21 -ndlr) impliquent une hyper-activation pathologique du récepteur CB1", confirme le communiqué d'Aelis Farma.

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La molécule 217 en cours de développement par la startup bordelaise est d'autant plus prometteuse qu'elle permettrait d'intervenir dans le cerveau sans générer le moindre effet secondaire ! Des études cliniques ont été lancées pour vérifier son efficacité et l'absence de modification du fonctionnement du cerveau lors de son utilisation.

Un gros financement pour accélérer les études cliniques

"Les fonds vont permettre de financer les études cliniques. Nous en avons quatre en phase I, qui vont s'étaler sur 2021 et 2022, auprès de sujets sains ou atteints par la trisomie 21. Et puis une phase II qui validera l'efficacité clinique de la molécule AEF0217 en 2023. Nous développons le projet Icod avec l'Institut de recherche médicale de l'hôpital del Mar, à Barcelone. Grâce aux financements européens nous allons pouvoir accélérer et inclure cinq centres cliniques : deux en Espagne, à Barcelone et Madrid, deux en France, à Paris et Saint-Etienne, et un en Italie", éclaire en substance Pier Vincenzo Piazza pour La Tribune .

Le patron d'Aelis Farma estime qu'en 2023 il sera possible d'y voir très clair sur le potentiel réel de cette molécule. L'objectif étant de la rendre accessible aux trisomiques d'ici six à sept ans. La trisomie 21 est le produit d'une mutation génétique en expansion dans la population, "principalement du fait de l'augmentation du nombre de grossesses tardives (+50 % entre le début des années 1990 et 2015) et de l'augmentation de la durée de vie des personnes souffrant de ce syndrome (de 19 à 66 ans sur les trente dernières années)", relève le communiqué de la startup.

 Une autre molécule pour combattre les effets toxiques du cannabis

"Il n'y a pas d'autres recherches que la nôtre sur ce sujet. Si vous pensez que la trisomie 21 est une maladie détrompez-vous. Les personnes atteintes de trisomie 21 forment une communauté très mobilisée, qui réfute le terme de maladie. Ils sont porteurs d'une mutation génétique, pas d'une maladie", tient à souligner le professeur Piazza, qui est au centre de cette innovation thérapeutique.

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Car Aelis Farma est portée par les recherches menées depuis plusieurs années à Bordeaux par Pier Vincenzo Piazza. A la fois psychiatre et neurobiologiste, ce chercheur a en particulier profondément renouvelé les connaissances en mettant à jour les mécanismes moléculaires de la vulnérabilité aux drogues. Un travail de fond qui lui a permis d'identifier en 2014 un mécanisme capable de protéger naturellement le cerveau des effets néfastes du cannabis chez l'animal.

La clé de ce système de défense naturel est une hormone dont la découverte a dévoilé l'existence d'une nouvelle classe pharmacologique, qui a permis, comme le souligne l'Inserm, de sélectionner un premier candidat médicament capable d'inhiber les comportements néfastes induits par le THC. C'est sur la base de ces avancées scientifiques qu'a pu être créée la startup Aelis Farma. La startup a ainsi déjà développé un premier candidat médicament, baptisé AEF0117, qui s'attaque aux maladies liées à la consommation de cannabis (dépendance, psychose), qui devrait faire l'objet d'une clinique de phase IIb au cours de cette année 2021 aux Etats-Unis.

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