Biotechnologies : des premiers essais cliniques très concluants pour Aelis Farma contre la trisomie 21

Les premiers essais cliniques menés sur le candidat-médicament AEF0217 développé par Aelis Farma sont positifs. Seul candidat-médicament capable de traiter à terme les troubles cognitifs provoqués par la trisomie 21 (syndrome de Down), c'est l'une des deux grandes innovations en cours de développement de la startup bordelaise.

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Le professeur Pier Vincenzo Piazza
Le professeur Pier Vincenzo Piazza (Crédits : Agence APPA)

La société de biotechnologie bordelaise Aelis Farma, fondée et présidée par le professeur Pier Vincenzo Piazza, ex-patron de l'Institut de neuroscience Magendie, à l'Université de Bordeaux, vient d'annoncer que la première administration de l'AEF0217, son candidat-médicament pour le traitement des troubles cognitifs dans le cadre du syndrome de Down, autrement-dit la trisomie 21, sur une cohorte de volontaire sains s'est déroulée avec succès.

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Il s'agit d'une étude clinique de phase 1 au cours de laquelle sont évaluées la sécurité, la tolérance et les caractéristiques pharmacocinétiques du candidat-médicament (ses effets sur l'organisme), en l'occurrence auprès de 68 volontaires ne présentant aucune pathologie.

Préserver la mémoire de travail

Ce premier essai clinique de phase 1 montre que l'AEF0217, utilisé à une dose comprise dans la gamme thérapeutique anticipée est bien toléré "et présente des profils de sécurité et d'exposition plasmatique favorable pour la suite du développement clinique".

"Cette innovation développe une molécule qui cible le déficit cognitif spécifique à la trisomie 21 qui regroupe un grand nombre de fonctions, dont la mémoire de travail. Le médicament que nous développons permet d'améliorer cette fonction très déficitaire chez les trisomiques 21. Cette molécule 217 est capable de modifier un comportement pathologique sans affecter le fonctionnement du cerveau", avait déjà eu l'occasion d'expliquer à La Tribune le professeur Pier Vincenzo Piazza, ex-patron du Neurocentre Magendie (Inserm), à l'Université de Bordeaux, où est logée la startup.

Modifier un comportement pathologique sans effet secondaire

 A la fois psychiatre et neurobiologiste, Pier Vincenzo Piazza a profondément renouvelé l'état des connaissances en mettant à jour les mécanismes moléculaires de la vulnérabilité aux drogues. Un travail de fond qui lui a permis d'identifier en 2014 un mécanisme capable de protéger naturellement le cerveau des effets néfastes du cannabis chez l'animal.

Ses recherches se focalisent en particulier sur le contrôle de l'hyperactivation pathologique du neurotransmetteur CB1 et visent à inhiber spécifiquement son activité cellulaire. Sans perturber le fonctionnement physiologique de base puisque le CB1, qui est le principal récepteur du système endocannabinoïde (1) assure la régulation de plusieurs processus physiologiques et cognitifs. Le candidat-médicament AEF0217 est ainsi un inhibiteur spécifique de la signalisation émise par le récepteur CB1, noté CB1-SSi.

Un projet européen porté par un financement de 6 millions d'euros

"Ces molécules sont basées sur un nouveau mécanisme naturel de régulation du cerveau découvert par le groupe de recherche du docteur Pier Vincenzo Piazza", éclaire la startup.

La découverte de ces molécules a valu au professeur Piazza de se voir remettre le Grand prix de l'Inserm et de l'Académie des Sciences. Et l'étude en cours, qui fait partie du projet européen H2020 Icod (Améliorer la cognition dans la trisomie 21/ pour Improving cognition in Down syndrome), se déroule dans un cadre international en collaboration avec le centre de recherche Imim, à Barcelone. Elle est financée par l'Union européenne à hauteur de 6 millions d'euros.

"AEF0217 recèle un potentiel thérapeutique fort pour améliorer la prise en charge des déficits cognitifs des personnes porteuses du syndrome de Down pour lesquelles il n'existe aucune solution médicale efficace à ce jour. Nous sommes également ravis de collaborer avec des experts et institutions de référence comme le Professeur Rafael de la Torre Fornell au sein de l'IMIM de Barcelone, dont la contribution sera clé dans le développement de cette nouvelle thérapie, et nous sommes impatients de poursuivre le développement clinique de ce produit très prometteur" déroule Pier Vincenzo Piazza.

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(1) Ce récepteur membranaire adapté à la molécule psychoactive du cannabis -le THC- et responsable de ses effets euphorisants se trouve à la surface de la cellule (Ndlr).

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